随着免疫调节剂来那度胺(雷利度胺)、蛋白酶体抑制剂硼替佐米这一类新药进入多发性骨髓瘤治疗的方案中,骨髓移植的地位逐渐成为争议话题。尽管新药显示出了不错的疗效,移植对于年轻、条件合适的骨髓瘤患者依然是必不可少的。在StaMINA研究中,一组患者接受了单次移植,随后硼替佐米、来那度胺和地塞米松巩固治疗,其它两组患者接受了单次或串联移植,随后化疗巩固治疗。
所有患者均接受了来那度胺维持治疗。结果显示,中位随访38个月,3组的PFS或OS无差异。也可以说,对于适合移植的患者来说,新药并未显示出优越性。在移植后采用来那度胺的维持治疗在美国广受推崇,使用来那度胺的维持治疗方案在PFS和OS上都具备显著的优势。
在2017年的一项Meta分析中,多发性骨髓瘤患者移植后使用来那度胺与安慰剂或观察组相比PFS为52.8 vs 23.5个月(HR, 0.48; 95% CI, 0.41-0.55)。中位随访时间为79.5个月,安慰剂组中位OS为86.5个月,而来那度胺组未达OS(HR, 0.75; 95% CI, 0.63-0.90; P =0.001)。
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