靶向药物是指在细胞分子水平上，针对肿瘤突变的基因来设计相应的治疗药物。靶向药物效果虽然好，但并非人人都有效，因为不同患者突变的基因有差异，如对张三有效的同一种药，对李四可能就完全不起作用，为什么？因为他们体内突变的基因不同，因此用药前应该通过基因检测，对药物的预期疗效做一个评估。
靶向治疗之所以称为靶向，就是因为这类分子靶向药物在研发设计时是针对肿瘤细胞某些突变的基因，对这个突变的基因进行“识别性的破坏”，理论上只有带这些突变基因的肿瘤细胞才能被杀死。一种靶向药物一般只针对一种常见的突变基因，但并非所有肿瘤患者就都是这个基因突变了，不同肿瘤、不同患者突变的基因不同，这也是为什么肿瘤靶向药物种类繁多。所以，在选择靶向药物治疗前首先对相应的基因进行检测尤为重要，否则有可能无效。 比如：服用EGFR-TKI靶向药物，有EGFR基因敏感突变者其有效率较没有这个基因突变者疗效要高十几倍。
通过相关基因检测后有的放矢地选择相应的分子靶向药物，才能使得患者得到准确及时的个体化救治，而对于没有靶向药物设计针对基因突变的患者则避免陪绑治疗或过度治疗。而患者若不分自己是不是适合这种靶向药物，就光听说好就用靶向药物治疗则更是盲目，可能运气好有效病情被控制了，也可能无效或者效果差，结果病情还是一样进展，这种做法显然不是理性的。
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