多个随机研究已经研究了手术切除后胃肠道间质瘤的最佳辅助治疗持续时间。伊马替尼治疗在一个III期双盲研究(ACOSOG Z9001)中进行了研究,将原发性局限性胃肠道间质瘤患者(≥3cm大小)在完全手术切除后随机分配到伊马替尼组400mg(317例)或安慰剂组(328例)治疗1年。在74个月的中位随访中,伊马替尼组的RFS率显着高于安慰剂(HR,0.6;95%CI,0.43-0.75;Cox模型调整P<0.001。伊马替尼和安慰剂组的OS无显着差异。进一步的分析显示,KIT外显子11缺失患者伊马替尼治疗RFS高。肿瘤基因类型与安慰剂组的RFS无关。
组间随机试验,908例局限性、中、高危胃肠道间质瘤患者行R0/R1切除术后,对2年辅助伊马替尼治疗与术后观察进行了比较。伊马替尼治疗3年的RFS为84%,观察组为66%,伊马替尼组5年RFS为69%,观察组为63%(P<0.001)。然而,5年无失败生存率(IFFS)的终点伊马替尼组VS.观察组为87%VS.84%(HR,0.79;98.5%CI,0.50-1.25;P=.21),没有达到显着性差异。
来自斯堪的纳维亚肉瘤组的另一项随机III期研究(SSG XVIII/AIO)的结果表明,术后较长时间的伊马替尼可改善预计术后复发风险高的患者的RFS和OS。在本研究中,将术后高复发风险胃肠道间质瘤患者随机分配到术后伊马替尼12个月(n=200)或36个月(n=200)治疗组。经过90个月的中位随访,36个月组的RFS和OS明显比12个月组长,(5年RFS:71.1%VS.52.3%,P<0.001;5年OS:91.9%VS.85.3%,P=0.036)。观察到的最高复发风险发生在非胃间质瘤和有丝分裂计数高的肿瘤中。
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