软组织肉瘤（STS）具有亚型多、异质性高的特点，手术是软组织肉瘤的首选治疗方法，但对于不可切除或远处转移的晚期软组织肉瘤，目前仍然采用化疗作为一线治疗方案。对于化疗失败后的患者，目前我国共识尚无标准的推荐二线治疗方案。培唑帕尼是最早获得FDA批准用于除脂肪肉瘤外的晚期软组织肉瘤化疗失败后的一种TKI类药物，已被NCCN指南推荐为晚期软组织肉瘤的治疗药物，但一直缺少中国人群中的应用证据。
在2018年CTOS年会上，中山大学肿瘤防治中心的研究团队公布了培唑帕尼在中国人群中的真实世界数据。据悉，这也是首个公开的培唑帕尼在中国STS人群中的临床研究证据。该研究收集了2016年至今中山大学肿瘤医院40例不同亚型的培唑帕尼治疗的STS成人患者，评估其治疗效果和安全性，并构建预测培唑帕尼疗效的基因panel。
在治疗效果方面，培唑帕尼治疗中国STS患者的完全缓解率(CR)为0%，部分缓解率(PR)为37.5％(15/40)，总反应率(ORR=CR+PR)为37.5％(15/40)，疾病稳定率(SD)为42.5%(17/40)，疾病控制率(DCR=CR+PR+SD)为80.0％(32/40)，中位无进展生存期(mPFS)为5.3个月(95％Cl：4.2, 6.5)。安全性方面，培唑帕尼的不良反应能被耐受，不良事件多为轻度或中度(1-2级)，常见不良事件依发生率高低为头发脱色95%(38/40，均为1-2级)、手足综合征82.5%(33/40，29例为1-2级)，腹泻47.5%(19/40，16例为1-2级)，厌食45%(18/40，14例为1-2级)、皮肤脱色42.5%(17/40，均为1-2级)，乏力25%(10/40，9例1-2级)及高血压15%(6/40，4例1-2级)等。
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