重型再障患者在经免疫抑制（IST）治疗后，仍有四分之一的患者会出现全血细胞减少的问题。在过去的研究中，我们发现艾曲博帕（艾曲波帕）对难治性再障是有效的，44%的患者经治后可有造血的恢复。今天，小编将继续报道新增加的18例患者对艾曲波帕治疗的有效性和安全性，以及整个研究中43位患者长期随访结果。
43例患者中有17例患者有治疗反应，总的治疗反应率为40%。17例治疗有效者中，在继续服用艾曲博帕情况下，大部分仍然有持续的造血改善，其中7例患者获得了中性粒细胞、红细胞以及血小板三系的明显增长。停用艾曲博帕后，5例患者在较长时间里仍能维持接近正常的外周血细胞数。
8例患者在服用艾曲博帕期间出现了新的细胞遗传学异常，其中5例患者出现7号染色体的丢失或部分缺失。到随访期末，入组病人没有一例进展为急性髓系白血病。艾曲博帕对于部分免疫抑制治疗无效的难治性再障患者是有效的，多系血细胞对艾曲博帕的治疗是有反应的，即使在停用艾曲博帕后，患者仍然能继续维持正常的造血功能。
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