硼替佐米(万珂)是目前全球惟一批准用于临床治疗的蛋白酶体抑制剂,它的应用将为多发性骨髓瘤(MM)的治疗带来希望。 多发性骨髓瘤占血液系统恶性肿瘤发病率的第二位。该病常见于老年人群,随着人口老龄化,其发病率也有所增加。 传统化疗方案治疗多发性骨髓瘤的效果不佳,中位生存期仅3年,尽管大剂量化疗后自体干细胞移植等新方法使缓解率和生存期有所改善,但该病仍无法治愈,最终会出现耐药性复发。近10年来,治疗缓解率或缓解期及总生存率没有明显提高,患者急需新的治疗方法。
而硼替佐米是全球第一个以蛋白质酶体为标靶治疗目标的癌症用药,它不像其他靶向治疗药物那样只是针对某个异常蛋白干预肿瘤细胞多环节异常中的一环,而是开启了肿瘤细胞通向凋亡的大门。目前,硼替佐米被视为治疗复发性与顽固型多发性骨髓瘤的突破性疗法,研究显示此药可减缓、逆转或停止曾接受两种以上疗法但失败的患者病情继续恶化。该药由美国千年制药公司研制开发,目前已经在全球46个国家上市。
人体细胞内的蛋白酶体能调节正常细胞的生长。但当蛋白酶体超出它的正常生理作用时,就会引发各种肿瘤。这种情况下它可以减弱对癌细胞的生长抑制,减少癌细胞的凋亡。因此科学家通过药物来抑制蛋白酶体,以达到阻止肿瘤生长,导致癌细胞凋亡的目的,促进正常细胞生长,恢复正常细胞的平稳状态。
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