研究表明，80%至88%胃肠间质瘤的发生源于c-KIT基因功能获得性突变。目前，已有3个针对c-KIT激酶的小分子靶向药物获批上市用于该疾病的治疗，即伊马替尼、舒尼替尼和瑞格菲尼。近期，一项研究发现抗癌药卡博替尼（Cometriq）对此类患者也有效。卡博替尼是一种多靶点的激酶抑制剂，作用靶点有九个之多。
目前，卡博替尼已被美国食品药品监督管理局批准用于治疗甲状腺髓样癌、肝癌和晚期肾癌。科学岛研究团队在通过自主构建的以激酶为靶点的药物评价BaF3工程细胞文库，对已上市药物进行高通量筛选的过程中，发现卡博替尼对于c-KIT激酶的多种突变均有强烈的抑制作用。
在相关的动物模型上，卡博替尼表现出优于一线药物伊马替尼及二线药物舒尼替尼的抑瘤效果，并在具有c-KIT突变的胃肠间质瘤病人的原代细胞上，也显示出显著的抗增殖作用。此项研究成果为卡博替尼在胃肠间质瘤上的新应用提供了理论依据，也为临床上提供了潜在的新用药选择。
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