鉴于患者心理、药物不良反应乃至药物经济学方面的考虑,停药是白血病治疗的理想目标。根据国外目前的临床试验来看,成功停药的患者已有不少。在国内,由于医生和患者对复发顾虑,停药主要集中在停药意愿强烈、不良反应重的人群上。随着尼罗替尼应用时间延长,病人要求停药的意愿可能会增长。
白血病停药的顾虑之一来自患者。多数患者缺乏专业医学背景知识,顾虑停药后复发、二次缓解深度不佳的问题。本届EHA公布了ENEST freedom研究的2年随访结果:53%的患者仍然处于TFR状态,失去MMR重新开始尼罗替尼治疗的患者92.9%重新获得MR4和MR4.5,中位重新获得MR4和MR4.5时间为12和13周。
研究发现,应用Sokal危险评分有助于识别复发高危患者。低、中、高危患者2年无治疗缓解率分别为62.9%、50.0%、32.1%,因此低危患者的停药希望较大。尼罗替尼停止治疗2年,不良反应的发生率较第1年进一步降低,心血管事件的发生率为1%(第1年2%)、骨骼肌痛的发生率为9%(第1年34%)。
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