目前被权威机构推荐的治疗治疗杜氏营养肌不良症(DMD)的药物只有糖皮质类激素,但是仍然还有许多患者没有使用激素治疗。发表在美国神经病学杂志上的一篇文章,重点的介绍了地夫可特(Emflaza)的治疗效果。地夫可特是一种糖皮质类激素,一般被用于抗炎症和免疫抑制。研究证明该类药物可以延缓患者肌肉功能的丢失,延长患者的寿命。
地夫可特是一个很老的糖皮质激素药物,并不是新药。只是根据临床治疗研究,新增加了DMD的适应征。地夫可特和强的松在改善运动功能方面是等效的。在治疗的第一年,强的松比地夫可特更与体重增加相关,然而,地夫可特可能产生白内障 的风险更大。在地夫可特,其实与其它激素一样,同样可以出现许多副作用,例如:脸浮肿,体重增加,食欲增加,上呼吸道感染,咳嗽,日间尿频,多毛症,向心性肥胖,高血糖等。
在治疗DMD中,地夫可特推荐的剂量为:0.9mg/kg/天,每天1次。与其它激素一样,长时间使用激素,不能突然停药,突然停药可能出现危及生命的肾上腺皮质功能不全。地夫可特有两种剂型,片剂和混悬液。片剂有以下几种规格包装:每片6mg,100片/瓶。每片18mg,30mg,36mg,均是30片/瓶。混悬液为13ml/瓶,浓度为22.7mg/ml,可加牛奶或除葡萄柚之外的果汁。打开的混悬液,只能保存一月,每一个瓶包装中同时有一个21ml的量杯分药器。
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