尼拉帕尼(Niraparib)是一个PARP基因的靶向药物,主要针对的是BRCA1/2基因突变的癌症,比如卵巢癌和乳腺癌。而且它是口服药,所以病人按时在家里吃就好,不用去医院输液,极大地方便了患者的用药。但是,尼拉帕尼的优点可不仅仅这点,从疗效上来看,尼拉帕尼的优势有哪些呢?
公布的是一项针对晚期卵巢癌的三期临床数据表明在“维持期”中使用尼拉帕尼,结果发现有奇效:对有BRCA基因突变的卵巢癌,第一次化疗后,如果保持每日口服尼拉帕尼一次,“中位无进展生存时间”是21个月。而对照组使用安慰剂的病人,只有短短5.5个月。21个月对5.5个月,几乎是4倍!无进展生存是癌症临床试验最常用的指标之一,它描述的不是病人总生存时间,而是有效控制肿瘤的时间。这段时间内,肿瘤可能缩小,也可能没变,但总之没有恶化,病人生活状态会比较好,生活质量比较高。
尼拉帕尼最常见的治疗相关3/4级不良事件包括血小板减少(33.8%)、贫血(25.3%)和嗜中性粒细胞减少(19.6%),不良反应均可通过剂量调整得到控制,安全性可控。总的来说,尼拉帕尼对于所有卵巢癌患者的维持治疗,不管有没有BRCA突变,效果都非常好,可以明显延缓化疗耐药的时间。当然,病人的总生存时间肯定会超过无进展生存。也就是说化疗后再使用尼拉帕尼维持的BRCA突变病人,平均生存时间将显着超过21个月,接近两年。这对晚期卵巢癌病人,可以说是革命性的好消息。
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