在去年ASCO大会上报道了安罗替尼用于晚期软组织肉瘤二线治疗的ⅡB期临床研究,结果证实安罗替尼是非常有效的。软组织肉瘤虽然临床少见但恶性程度很高,晚期二线治疗方面并没有标准方案,因此靶向治疗对于软组织肿瘤是一个全新的方向,也为晚期患者提供了更好的选择。而且安罗替尼的不良反应低于其他靶向药物,在入组的平滑肌肉瘤、未分化多形性肉瘤、滑膜肉瘤,特别是腺泡状软组织肉瘤中,它能显着延长患者的无进展生存期,这也是安罗替尼治疗的一个亮点。
目前软组织肉瘤在一线AI方案化疗进展后并没有标准的二线治疗方案。研究者曾经在这方面做过许多临床研究,包括吉西他滨单药、艾瑞布林单药、吉西他滨+多西他赛联合方案;通过这些研究发现部分病理亚型可以取得较好的疗效,但仍没有标准治疗方案。小分子靶向药物于2000年以后逐渐进入到临床,在软组织肿瘤方面也进行了一些研究。令人可喜的是我国自主研发的安罗替尼在一系列临床研究中取得初步的疗效。
安罗替尼是一种新型小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂,能有效抑制VEGFR、PDGFR、FGFR、c-Kit等激酶,具有抗肿瘤血管生成和抑制肿瘤生长的作用。在今年ASCO大会上安罗替尼治疗晚期软组织肉瘤随机双盲、安慰剂对照、多中心的ⅡB期临床研究以口头报告的形式进行展示,该研究共入组患者233例,按 2:1 的比例随机分配到安罗替尼组或安慰剂组;主要研究终点为无进展生存期,两组中位无进展生存期分别为6.27个月和1.47个月,安罗替尼组显着优于安慰剂组,统计上具有显着差异。此外,和安慰剂组相比较,安罗替尼组疾病进展风险降低了67%。
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