目前,白血病药物尼洛替尼(Tasigna)研发公司诺华宣布,尼洛替尼对帕金森病有治疗作用。那尼洛替尼是如何对抗帕金森病的呢?一项75名帕金森患者参与的二期研究分析显示,尼洛替尼可降低患者毒性α-突触核蛋白团块的水平,而蛋白团块的减少会增加患者大脑中多巴胺的水平。
此次2期临床试验将患者分为五组,分别接受150mg、200mg、300mg或400mg的尼洛替尼以及安慰剂治疗。试验结果显示,治疗组患者体内的DOPAC和HVA水平高于对照组。与安慰剂和其他所有组相比,200mg尼罗替尼组(n = 15)中CSF DOPAC的浓度显著增加;CSF HVA趋向于增加。
当患者使用尼洛替尼时,研究者观察到患者体内DOPAC和HVA水平迅速上升,这是令人兴奋的结果,因为这种对帕金森症的潜在治疗可以增加患者自身多巴胺的使用,而不是直接注入多巴胺类药物进入人体。此外,该团队发现200mg的nilotinib是提升DOPAC和HVA的有效剂量,该剂量也可以显著增加中枢神经系统中TREM-2的水平。
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