虽然软组织肉瘤的而发病率比较低,但该病恶性程度高,预后差,一直以来都是治疗难点。蒽环类药物和异环磷酰胺是软组织肉瘤治疗的主要药物。近年来,随着靶向药物的不断研发,逐渐有多种靶向药在软组织肉瘤治疗中显示出较好的疗效,为此类患者带来了更多的临床获益,其中帕唑帕尼就是一个。
帕唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,作用靶点主要有血管内皮生长因子受体(VEGFR)、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、c-Kit等。在PALETTE研究中,经帕唑帕尼治疗的患者的中位无进展生存期(PFS)为4.6个月,比对照组长3个月。
帕唑帕尼组中位总生存期(OS)为12.5个月,对照组为10.7 个月(P=0.25)。研究中与帕唑帕尼治疗相关的不良反应是疲劳、腹泻、恶心、体重减轻及高血压。报道的新不良反应还包括静脉血栓栓塞事件、气胸和心脏毒性。目前该药一果皮软组织肉瘤的二线用药,但该药并不是对所有类型的软组织肉瘤均有效。
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