2014年10月,美国FDA批准尼达尼布治疗特发性肺纤维化(IPF)。但其实尼达尼布也具有很好的抗肿瘤效果。尼达尼布的抗肿瘤效果已经被临床试验证实,一个随机的、双盲III期临床试验LUME-Lung 1研究证实了该药的疗效,该临床试验纳入了1314名IIIB/IV期复发的非小细胞肺癌患者,这些患者一线含铂的化疗治疗失败。试验结果表明使用尼达尼布联合多西他赛可使得患者治疗效果更好,优于单药多西他赛。
多西他赛联合尼达尼布的无进展生存期(PFS)优于安慰剂联合多西他赛。这个疗效的差异不管是腺癌和鳞状细胞癌都是很明显的。但是在总进展生存期(OS)方面,尼达尼布联合多西他赛仅在腺癌这个癌症种类中优于单药多西他赛。基于LUME-Lung 1临床III期的结果,欧盟批准尼达尼布联合多西他赛治疗一线化疗失败的进展期非小细胞肺癌。尼达尼布最常见副作用包括腹泻、恶心、腹痛、呕吐、肝酶升高、食欲下降、头痛、体重下降和高血压。FDA称,不推荐该药物用于中至重度肝病患者或孕妇,该药物属于孕妇用药分级D类,育龄女性至少在停药3个月内采取避孕措施。
尼达尼布具有三重靶点,通过在三个不同的通路发挥抑制作用,它们分别是:VEGF(受体为VEGFR),血管内皮生长因子,一种多能生长因子,功能包括提高内皮细胞的生存、繁殖和迁移。PDGF(受体为PDGFR),血小板源生长因子,通过补充血管构建细胞来使新形成的血管成熟。FGF(受体为FGFR),纤维母细胞生长因子,刺激内皮细胞的增殖。尼达尼布可用于特发性肺纤维化的治疗,与多西他赛联合用于二线治疗非小细胞肺癌的治疗,无进展生存期PFS改善明显,对于肺腺癌来说,尼达尼布联合多西他赛还可以改善总生存期OS。
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