自2005年以来，替莫唑胺同步放化疗加替莫唑胺辅助化疗就是胶质母细胞瘤（GBM）的标准治疗方案，GBM 患者从一线治疗起始的中位肿瘤进展时间(mPFS)是6.9个月,超过70%的患者会在两年内复发。而目前，复发GBM缺乏有效化疗方案，那么阿帕替尼联合替莫唑胺治疗复发GBM会不会有效呢？本研究旨在探索阿帕替尼联合替莫唑胺治疗成人复发胶质母细胞瘤的有效性和安全性。
截止到2018年9月30日的随访数据显示，该研究一共入组40例患者，其中因不良反应脱落3例，自行退出3例，尚在治疗中的8例（包括3例尚未评估），结束治疗的26例，中位随访时间为6.5个月。31例患者进行了疗效评估，其中肿瘤完全缓解（CR）2人，部分缓解（PR）6人，疾病稳定（SD）16人，疾病进展（PD）7人。客观有效率为 25.8%，疾病控制率为77.4%。6个月无进展生存率（6m-PFS）达到51.9%，中位无进展生存时间（PFS）为6.1个月。1年生存率（1y-OS）达到41.4%，中位生存时间（OS）为8.4个月。
对157个化疗周期进行安全性分析。其中3/4级不良反应发生率较低，骨髓抑制为7%，高血压6.4%，手足皮肤反应5.1%，蛋白尿4.5%，转氨酶升高3.2%，心率改变1.3%。初步研究结果表明：阿帕替尼联合替莫唑胺治疗成人复发胶质母细胞瘤可延长中位无进展生存时间(PFS)及6个月无进展生存率(PFS-6)。同时须注意阿帕替尼在脑胶质瘤治疗中有假性反应，评价疗效需采用RANO标准。
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