目前对于胶质母细胞瘤的II期临床试验重要的分子靶向药物大概有：瑞戈菲尼、伊尼帕利布、硼替佐米、维罗非尼（威罗菲尼）。接下来，小编主要为大家介绍下维罗非尼。维罗非尼是一种BRAF抑制剂，其药物机理是：BRAF基因是丝氨酸苏氨酸激酶的RAF家族的一员，BRAF突变与人类15%的癌症有关，对细胞增殖、分化、凋亡和存活有着至关重要的作用。
CNS肿瘤中最常见的突变为BRAFV600E突变，导致B-raf蛋白中第600个氨基酸的发生谷氨酸（V）到缬氨酸的替换，使得其激酶活性大大提高。BRAFV600E突变在小儿患者中发生率最高，成人患者中很少见。其主要存在于局灶性/间变性PXA、神经节细胞胶质瘤（WHOII、III级），毛细胞型星形细胞瘤以及上皮样GBM中，而极少存在于弥漫型胶质瘤中。
维罗非尼是经FDA批准的治疗BRAFV600E突变黑色素瘤的靶向药。虽然组织学不同导致抗肿瘤效率不同，但对于部分存在BRAFV600E突变的胶质瘤患者，维罗非尼表现出了抗肿瘤活性及时长持续性。因此对于原发脑肿瘤，优化维罗非尼治疗方案值得继续进行研究。
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