由美国国立卫生研究院下属机构开展的一项评估艾曲波帕（eltrombopag）一线治疗重度再生障碍性贫血（SAA）的研究显示，艾曲波帕一线用于重度再生障碍贫血的完全缓解率远高于历史数据。该研究是一项非随机I/II期临床研究，此次发布的数据主要分析了包括3个治疗组的92例初治SAA患者，其中近80%年龄＞18岁。研究中，将艾曲博帕与标准的免疫抑制疗法联合用药；其中，艾曲博帕用药剂量为：12岁及以上患者给药每天一次150mg，6-11岁患者给药每天一次75mg，2-5岁患者给药每天2.5mg/kg。
研究中，3个治疗组艾曲博帕给药起始时间和持续时间各不相同：第1组为从第14天给药艾曲博帕直至6个月，第2组为从第14天给药艾曲博帕直至3个月，第3组为从第1天给药艾曲博帕直至6个月。研究的主要终点为第6个月时的血液学完全缓解，定义为：绝对中性粒细胞计数≥1000/μL，血红蛋白≥10g/L，血小板≥100000/μL。次要终点包括：第3个月、6个月、1年时的部分缓解率和总体血液学缓解率，总生存期（OS），患者自我报告的健康结果，复发、阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），克隆演变。
数据显示，在第6个月时，横跨3个治疗组，艾曲博帕联合标准免疫抑制疗法的完全缓解率远远超过了临床历史数据。其中，第1组（第14天开始给药艾曲博帕，直至6个月）完全缓解率为33%；第2组（第14天开始给药艾曲博帕，直至3个月）完全缓解率为26%；第三组（第1天开始给药艾曲博帕，直至6个月）完全缓解率达到了58%。此外，血小板、中性粒细胞计数总体增长均高于历史对照组，这是临床上SAA的一个关键治疗目标。中位随访2年的数据显示，3个治疗组的总生存率为97%。该研究还观察了克隆演变，这是SAA的一个主要并发症（潜在发生骨髓增生异常综合症和急性髓性白血病）。2年内仅7例患者发生克隆性细胞遗传学演变（95%CI:1-14%）。该研究中，艾曲博帕的安全性与该药已知的安全性一致。
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