慢性粒细胞白血病是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，导致患者出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。甲磺酸伊马替尼（Imatinib）用于治疗儿童期慢性粒细胞白血病（CML）具有很好的效果，但是白血病的治疗是一个长期的过程。目前尚未很好地定义伊马替尼在儿童中的理想剂量和其长期有效性。为此，一项来自意大利的多中心研究旨为在年龄＜18岁的确诊慢性期（CP-CML）的CML患者中，研究高剂量伊马替尼（340 mg/m2/d）的长期效果。
9个意大利中心共纳入47名CP-CML患者，确诊时中位年龄11岁9个月。在治疗中位时间6个月时，91.5%可评价的患者达到完全细胞遗传学缓解。12个月时，分别有66.6%和33%的患者BCR-ABL1国际量表≤0.1%（主要分子生物学缓解；MMR）和≤0.01%（分子生物学缓解；MR）。在随访期，分别有78.6%和61%的儿童达到MMR和MR。在3个持续MR的儿童中，伊马替尼安全停药。12名患者（8个细胞遗传/分子生物学反应者）接受干细胞移植。继续使用伊马替尼的应答患者和移植者中，无进展生存期超过96个月发生率分别为60%和50%。在中位数52个月的随访期后（范围3～146），全部患者存活。
该研究表明，在慢性粒细胞白血病儿童和青少年患者稳定期长期使用高剂量伊马替尼有较好效果。长期高剂量伊马替尼对CP-CML儿童和青少年患者来说，是一项有效的治疗。
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