成人重型再生障碍性贫血(SAA)血液疾病主要表现为骨髓产生红细胞、白细胞和血小板不足。欧洲每年100万中有2人被诊断为再生障碍性贫血，其中有一些病例非常严重。在关键试验中，IST治疗无效的SSA患者接受艾曲波帕（艾曲博帕）治疗后，约40%产生了血液学反应。随后，艾曲波帕获批治疗SAA。
NIH开展了针对艾曲波帕的II期研究，对43位SAA患者进行评估。这些患者对至少一种优先级IST反应不足且血液中的血小板计数≤30×109/L的患者提供了艾曲波帕并对其药效进行了评估。在基线时间，患者的血小板计数中位值为20×109/L，血红蛋白为8.4g/L，中性粒细胞(ANC)为0.58×109/L，网织红细胞计数为24.3×109/L。
起初，这些病人每天注射一次50mg艾曲波帕，持续两周；然后在接下来两周的时间里，逐渐将注射量提高到耐受的最大剂量，也就是每天1次，每次150mg。患者结局主要为血液反应，该反应会在使用艾曲波帕治疗12周后得到评估。如果连续使用16周后仍未检测到血液反应，艾曲波帕治疗即停止。
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