凡德他尼对甲状腺髓样癌的临床治疗效果怎么样？一项双盲，安慰剂作对照研究,将无法切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者，随机分配至凡德他尼组（每天口服300mg，N=231）与安慰剂组（N=100）。结果显示，随机接受凡德他尼治疗的患者，其PFS在统计学上显著改善。两组的中位PFS为：22.6个月VS16.4个月。两组的ORR为44%，而随机接受安慰剂治疗的患者ORR为1%。
在凡德他尼治疗的患者中，最常报告（＞20%）的不良药物反应有：腹泻/结肠炎，皮疹，痤疮样皮炎，高血压，恶心，头痛，上呼吸道感染，食欲减退和腹痛。凡德他尼组最常见的不良反应有：1）胃肠道疾病：腹泻/结肠炎（57%），恶心（33%），腹痛（21%），呕吐（15%），消化不良（11%），口干（9%）。
2）皮肤和皮肤疾病：皮疹（53%），痤疮性皮炎（35%），皮肤干燥（15%），光敏反应（13%），瘙痒（11%），指甲异常（9%），脱发（8%）；3）血管疾病：高血压/高血压危象/高血压升高（33%）；4）神经系统疾病：头痛（26%），味觉障碍（8%）；5）全身性疾病。
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