嘌呤类似物治疗毛细胞白血病（HCL）疗效显著，但高达50%患者治疗后复发。2015年，Tiacci与Park等人研究发现，对HCL患者给予中位给药16周BRAF抑制剂vemurafenib（威罗菲尼）治疗，高达96%的患者对治疗产生应答。中位给药8周后，即可产生应答，其中35%的患者获得完全缓解（CR），61%的患者获得部分缓解（PR）。
所有患者均存在骨髓残留白血病灶，治疗结束后中位无复发生存时间9个月。由于HCL中CD20高表达，利妥昔单抗或许可以靶向作用于对威罗菲尼耐药的白血病细胞，从而在无化疗的同时提高BRAF抑制剂的疗效。在25例治疗结束，可进行疗效评估患者中，中位随访14个月，无进展生存（PFS）为100%。
该研究表明威罗菲尼联合利妥昔单抗后线治疗复发难治HCL患者，周期短、安全性好、无骨髓抑制作用，可诱导产生深度和持续缓解，疗效显著优于传统单药威罗菲尼或单药利妥昔单抗疗效。亟需进行将此方案与以化疗为基础的治疗方案相比较，用于HCL一线治疗的随机对照临床试验。
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