FLT3阳性的急性骨髓性白血病是白血病的一种,多见于成人,并随年龄的增长而发病率随着增加。对常规的化疗治疗响应率不佳,并且容易复发,五年的生存率很低。近二十多年来,对于白血病治疗方面并无很大的突破,直到雷德帕斯的获批上市,才打破了这个局面,雷德帕斯对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病,治疗效果上远优于常规的化疗方案。雷德帕斯是一种多靶向激酶抑制剂,能通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用。
一项关于雷德帕斯的三期临床试验共有717名急性骨髓性白血病初诊患者参与,随机分成两组接受了雷德帕斯联合化疗的治疗方案,或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。试验结果显示,对比单纯化疗方案,雷德帕斯联合化疗能更有效的控制病情的进展,并显著改善了总生存期。试验发现,接受了雷德帕斯联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月,而化疗组只有3个月,获得统计学意义上的显著提高。
接受雷德帕斯联合化疗的患者,拥有更长的总生存期,把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明,对于FLT3阳性突变的患者,雷德帕斯联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。基于三期临床试验的积极数据,雷德帕斯在2017年获美国FDA获批上市,成为FLT3阳性急性骨髓性白血病成人患者的一线治疗方案。
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