美国FDA基于一项非劣效性研究批准仑伐替尼/乐伐替尼用于肝细胞癌的一线治疗，但这引起了大家的讨论，基于非劣效假设的RCT究竟在什么情况下才适用于抗肿瘤新药评价？非劣效性研究不需要证明试验性新药一定要优于已有药物，只要在预设的标准与界值内与已有药物（对照组）无疗效差异。
非劣效性RCT在某些情况下是合理的，其中一个重要的应用在于，当一个新药在其他方面更有优势，如避免不必要的治疗，减少毒副作用，降低治疗费用或更便于给药等，那么其稍差的疗效也是可被接受的。仑伐替尼获批的关键性试验是REFLECT研究达到非劣效终点，即仑伐替尼非劣效于索拉非尼。
另外，在次要研究终点分析上，包括无进展生存（PFS）和客观缓解率（ORR），乐伐替尼组均显著优于索拉非尼组方面。然而，由于仑伐替尼和索拉非尼均为口服药物，给药频率一样，因此在服药便捷性上两者并无差异。但仑伐替尼组的严重不良反应发生率高于索拉非尼组。因此，在REFLECT研究中，仑伐替尼除了疗效上非劣于索拉非尼，在其他方面并没有显示出优势。
详情请访问 肿瘤 https://www.kangantu.com/
请简单描述您的疾病情况，我们会有专业的医学博士免费为您解答问题（24小时内进行电话回访）