艾曲博帕(Eltrombopag)于2008年获FDA批准上市，是首个也是唯一获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。鉴于既往研究发现，东亚ITP患者血浆中艾曲博帕药时曲线下面积和峰值浓度分别比白种人高1.85 和1.6倍。美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）推荐东亚ITP患者使用艾曲博帕的初始剂量为25mg/d。杨仁池教授牵头的艾曲博帕治疗中国慢性ITP患者的III期临床研究，具体评价了艾曲博帕作为TPO受体激动剂（每天口服一次，共6 周治疗）在经治的中国成年慢性ITP患者中的短期疗效，并在随后的24周开放期（所有患者均接受艾曲博帕治疗）评价了PK和PD情况。
这是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照研究（第一阶段），纳入经治的成人（≥18岁）慢性ITP患者，血小板＜30×109/L ，以2:1的比例将患者随机分入治疗组（n=104）和对照组（n=51）。结果表明，治疗6周后，艾曲博帕治疗组有60例（57.7%）患者达到血小板计数≥50×109/L，而对照组仅3例（6%），治疗组出现应答的患者比例明显高于安慰剂组（OR=26.08，95%CI：7.29~93.26，P<0.001）。与既往欧美和日本的类似研究结果一致。艾曲博帕治疗组的中位血小板计数在治疗后第1~2周开始升高，在治疗第4周后达>50×109/L ，并在随后的治疗随访中维持该水平。艾曲博帕首次达到血小板计数>50×109/L的中位反应时间为3.14周。治疗随访中，艾曲博帕组患者接受抢救性治疗的比例显著减少。
安全性方面，艾曲博帕相关不良事件（AE）主要包括：ALT/AST水平升高、间接血胆红素升高、高血钾、总胆红素升高、血红蛋白升高、中性白细胞计数升高、头痛和皮疹等，艾曲博帕组药物相关AE略高于安慰剂组，但严重AE低于安慰剂组。该项研究第二阶段PK和PD结果表明，与既往全球慢性ITP研究中高加索人相比，中国慢性ITP成人受试者中艾曲博帕的平均浓度-时间曲线下面积和最大实测血浆浓度值分别比高加索ITP患者高52%和26%，提示中国慢性ITP患者应选择一个低于高加索人的剂量（50 mg每天一次）即25 mg每日一次剂量作为起始给药剂量。所以，本项研究表明艾曲博帕25 mg/d的起始剂量可以使ITP患者血小板计数维持在安全范围并减少出血事件。
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