有一项研究回顾性分析国人复发/转移的胃肠间质瘤(GISTs)患者一线应用伊马替尼的有效性、安全性以及预后的影响因素。该研究对2003年4月至2012年3月接受伊马替尼400mg/d一线治疗的患者进行随访，按RECIST1.0版进行疗效评价，根据NCICTC3.0版标准进行毒副反应评价。应用SPSS13.0统计学软件进行数据处理，分层分析影响国人肿瘤进展时间(TTP)和总生存时间(OS)的相关因素。
结果：接受一线治疗的复发/转移GISTs患者共105例，中位随访时间126个月(范围:44～348个月)，至随访截止日期死亡36例。获CR8例(7.6%)，PR62例(59.0%)，SD14例(13.3%)，PD21例(20.0%);有效率为66.6%，疾病控制率为79.9%。全组患者的中位TTP为61.5个月，中位OS为60.0个月(95%CI:52.1～67.8个月)。接受辅助治疗与未接受辅助治疗、接受二线治疗与未接受二线治疗的患者比较，中位TTP和OS差异均无统计学意义;停药3～12个月组与停药3个月内组、未停药组的中位TTP差异均有统计学意义(P＜0.05)，而停药3个月内组与未停药组的差异无统计学意义；停药3～12个月组与停药3个月内组、未停药组的中位OS差异均有统计学意义(P＜0.05)，而停药3个月内组与未停药组的差异无统计学意义。
主要毒副反应为乏力、皮肤黏膜水肿、白细胞减少、腹泻等，多为1～2级，未发生治疗相关性死亡。研究结果表明：对于复发/转移的GISTs患者，一线应用伊马替尼400mg/d治疗安全有效。结合中国患者的依从性和经济等因素，是否接受辅助治疗以及是否接受二线治疗对TTP和OS的影响可能不大，而中断治疗超过3个月可能会导致疾病进展，并最终转化为OS的劣势。
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