2018年5月4日,美国FDA批准达拉非尼与曲美替尼联合治疗BRAF V600E突变阳性、局部晚期或转移性甲状腺未分化癌(ATC),且没有标准的局部治疗方案的患者。达拉非尼,商品名:Tafinlar,推荐剂量:口服,每次150mg,每日两次;曲美替尼,商品名:Mekinist,推荐剂量:口服,每次2mg,每日一次。
BRF117019 (NCT02034110)是一项9个队列、多中心、非随机、开放标签的试验。试验对象为BRAF V600E突变的罕见癌症患者,包括局部晚期、不可切除或转移性甲状腺未分化癌,且没有标准的局部治疗方案的患者。患者每次接受曲美替尼2 mg,每日一次,达拉非尼每次 150 mg,每日两次。
本次试验主要观察指标是由独立评审委员会(IRC)评估的客观反应率(ORR)和持续反应时间(DOR)。试验结果表明,患者的ORR为61%,CR为4%,PR为57%,DOR≥6个月的患者比例为64%。不良反应方面,患者的不良反应与达拉非尼与曲美替尼其他批准适应症的观察结果相似。
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