SARC024是一项多激酶抑制剂瑞戈非尼（Regorafenib）在特定肉瘤亚型（包括晚期骨肉瘤）中的II期临床试验。研究人员假设瑞格非尼可以改善肉瘤患者的无进展生存期（PFS）并报告骨肉瘤队列的结果。该试验通过RECIST接受了患有可测量疾病的进行性转移性骨肉瘤的患者，该患者至少接受过一次治疗。患者以1：1的比例随机分配给瑞戈非尼或安慰剂。在疾病进展时允许交叉。PFS是该研究的主要终点，其有助于检测PFS中位数至少3个月的差异。
结果显示：2014年9月至2018年5月，该研究有来自12个中心的42名患者入组。中位年龄为37岁（范围18至76岁）。患者平均接受过2.3次治疗。安慰剂组的10名患者在进展时交叉接受的有效药物治疗。在数据安全监督委员会审查后，研究入组提前终止。接受瑞戈非尼治疗较安慰剂治疗相比，中位PFS显着改善：分别为3.6个月（95％CI，2.0至7.6个月）和1.7个月（95％CI，1.2至1.8个月）（风险比，0.42; 95％CI，0.21至0.85） ;P= .017）。在交叉设计的背景下，总体存活率（OS）没有统计学上的显着差异。最初随机分配到瑞戈非尼的22名患者中的14名（64％）经历了归因于治疗的3至4级事件，包括一次4级结肠穿孔。
由以上研究得出结论：该研究符合其主要终点，证明了瑞戈非尼治疗进展性转移性骨肉瘤的活性。没有观察到新的安全信号。对于复发性转移性骨肉瘤患者，瑞戈非尼可作为一种治疗选择。
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