Venetoclax的疗效真有传说中那么神奇？Venetoclax既然能通过FDA的批准，说明在疗效上是信得过的，但是该药物的治疗范围并没有夸大的那么广泛，只是针对于特定的患者（有独特染色体异常（17P缺失）的一小部分慢性B淋巴细胞白血病患者）。17p缺失的癌细胞丢掉了17号染色体的一部分，包括一个叫p53基因。
p53的存在能极大提高细胞对药物的敏感度，所以17p缺失的癌细胞会变得对化疗不那么敏感，容易产生抗药性或者复发。所以传统的放化疗对于这类患者的治疗意义不明显。而Venetoclax有效就在于它能特异地抑制BCL-2蛋白功能，BCL-2是防止细胞启动“自杀程序”的蛋白。
相对正常细胞，癌细胞盲目追求生长速度，而且出了问题也不愿意“自尽”。于是生产大量BCL-2这样的蛋白，来防止“自杀程序”的启动。BCL-2相当于癌细胞的“免死金牌”。而Venetoclax是BCL-2靶向药物，能让BCL-2蛋白失活，癌细胞就不可避免难逃一死。所以说这个药是一种更加有针对性的化疗药。
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