分子靶向治疗在碘难治性分化型甲状腺癌（RAIR-DTC）中有哪些作用？分子靶向药物为 RAIR-DTC 患者带来了一些希望，这类靶向药物主要是酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），其作用机制主要有两个方面：一是抑制血管生成从而抑制肿瘤生长；二是抑制肿瘤细胞增殖，促进肿瘤细胞凋亡。目前的靶向药物主要有阿西替尼、卡博替尼、乐伐替尼、帕唑替尼、索拉菲尼、舒尼替尼和凡德他尼等。
分子靶向药物通过分子靶向药物对 RAS-RAF-MEK-ERK 信号通路的抑制，扭转摄碘蛋白表达，从而提高碘摄取。钠碘转运蛋白（NIS）在 DTC 细胞表面表达是131I 治疗 DTC 的分子生物学基础。司美替尼作为 MEK 的抑制剂可以扭转 NIS 蛋白的表达。临床试验表明，司美替尼可以帮助患者扭转131I 的摄取。
抑制血管生成和肿瘤增殖。可同时产生多靶点作用的索拉非尼和乐伐替尼，目前已获得美国 FDA 的批准用于分化型甲状腺癌患者。索拉非尼的临床Ⅲ期试验结果表明，与安慰剂组相比，中位无疾病进展生存（PFS）延长 5 个月，中位 OS 较安慰剂组延长 3.4 个月。乐伐替尼Ⅲ期临床试验证实中位 PFS 较安慰剂组延长 14.5 个月，总体缓解率为 64.8%，其中 2 例患者达到完全缓解。
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