急性髓性白血病(AML)患者在诱导化疗期间常发生血小板减少。eltrombopag(艾曲博帕)是一种口服血小板生成素受体激动剂,可刺激血小板生成。本研究调查了AML患者基于蒽环类药物诱导治疗期间,服用eltrombopag的安全性和有效性。研究中,除了M3和M7外,任何亚型的AML患者根据之前恶性血液病和年龄进行分层,然后按照1:1的比例进行随机分组。
第4天开始,患者接受标准诱导化疗,同时给予eltrombopag 200mg(东亚人为100mg)或安慰剂,每天一次,直到血小板计数为200×109/L或以上、或直到缓解、或直到开始诱导化疗后的42天。结果评估了149名患者的入组标准,然后将148名患者随机分配到eltrombopag组(74人)或安慰剂组(74人)。根据平均(SD)年龄(eltrombopag vs安慰剂:56.7(12.3)vs 56.6(11.6)岁)、平均(SD)初始血小板计数(59.5(43.3)vs 63.7(48.0)×10 9/L)和低风险核型(两组都为16人(22%))进行配对。
最常见的3~4级不良事件(每组≥10%)为发热性中性粒细胞减少症(42% vs 39%)、血小板计数降低(11% vs 7%)、低磷酸盐血症(4% vs 13% )。eltrombopag和安慰剂组分别有24和14人发生严重不良事件。eltrombopag和安慰剂组分别有39和29人死亡。血栓栓塞事件和LVEF的平均(SD)改变相似。
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