虽然来那度胺对多发性骨髓瘤患者拥有很好的疗效,但仍有一部分患者对该药不敏感。在复发/难治性多发性骨髓瘤的1/2期临床试验中,泊马度胺、硼替佐米(万珂)和地塞米松的联合应用显示出了良好的效果。OPTIMISMM试验目的是评估此三药联合方案在既往接受过来那度胺治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。研究共纳入559名患者,281名患者被分为泊马度胺、万珂和地塞米松,278名患者被分为万珂和地塞米松。
平均随访15.9个月(IQR9.9–21.7)。与万珂和地塞米松相比,泊马度胺、万珂和地塞米松联合组显著改善无进展生存率(中位数11.20个月 vs.7.10个月)。278名患者接受至少一剂泊马度胺、万珂和地塞米松,270名患者接受至少一剂万珂和地塞米松,这些患者被纳入安全性评估。最常见的3级或4级治疗突发不良事件是中性粒细胞减少、感染,以及血小板减少。在接受万珂和地塞米松治疗的患者中,肺炎(n=1)和肝性脑病(n=1)报告了2例(1%)。
该研究结论认为,既往接受来那度胺治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者,与万珂和地塞米松相比,泊马度胺、万珂和地塞米松治疗可显著提高无进展生存率。不良事件符合泊马度胺、万珂和地塞米松的个体特征。本研究支持泊马度胺、万珂和地塞米松作为以前接受过来那度胺治疗的复发性/难治性多发性骨髓瘤患者的新选择。万珂是第一种用于人类的治疗性蛋白酶体抑制剂,波马度胺和来那度胺一样,也是一种沙利度胺类似物。
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