对于晚期甲状腺髓样癌（MTC），通常缺乏有效的治疗手段。随着对肿瘤发生、发展和转移的分子生物学机制深入研究，靶向药物逐渐用于MTC的治疗探索，展现出良好的应用前景。2015年美国甲状腺协会（ATA）基于MTC文献重新进行系统回顾，对第1版MTC 的诊断和治疗指南进行了修订。根据实体瘤的疗效评价标准，有明显的肿瘤病灶、症状明显或进展性转移性病灶的MTC患者，靶向抑制RET和血管内皮细胞生长因子受体（VEGFR）的TKI治疗被认为是有效的全身治疗手段。
美国食品药品管理局（FDA）已经批准凡德他尼和卡博替尼用于晚期MTC的治疗，然而在中国尚无标准的治疗方案。安罗替尼是一种新型多靶点小分子TKI，主要抑制靶点包括VEGFR、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）、c-Kit等。中国医学科学院肿瘤医院唐平章教授牵头开展的局部晚期或转移MTC Ⅱ期临床试验中，安罗替尼初步显示出较好疗效，该项研究入选了2016年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会壁报讨论[，并于2018年11月正式发表在《甲状腺》（Thyroid）上，引起国际领域重视。
该研究从2013年7月开始，在全国8个研究中心共入组受试者58例，中位年龄为46.9岁。安罗替尼给药方式为口服12mg, 每天1次，用2周停1周，21天为1个治疗周期。经最佳疗效分析，33位受试者病灶部分缓解（PR），客观缓解率（ORR）为56.9%；54位受试者疾病稳定，疾病控制率（DCR）为93.1%。在接受安罗替尼治疗后的24周、36周和48周的无进展生存率分别为 92.2%、87.8% 和84.5%。截至2016年7月统计分析时，超过50%的受试者未发生疾病进展，中位PFS 还未达到。接受安罗替尼治疗后的12个月、24个月和36个月的生存率分别为89.7%、78.6%和76.4%。超过50%的受试者存活，中位总生存期（OS）还未达到。
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