在ePHAS研究中，我们分析了三种eNOS多态性，并且在单变量分析中，与其他基因型相比，eNOS-786-TT基因型患者的中位无进展生存期（PFS）和总体生存期（OS）显着缩短。在这些初步结果的基础上，我们的目的是在一项前瞻性研究中验证用抗肝癌药索拉菲尼治疗的HCC患者的这一数据。这是一项意大利前瞻性多中心研究，包括接受索拉菲尼治疗的141例HCC患者。
我们分析了eNOS-786，并通过实时PCR分析了与主要终点（OS）的关系。使用Kaplan-Meier方法估计事件-时间分布，并使用对数秩检验比较生存曲线。015年5月至2018年9月接受索拉菲尼治疗的141名HCC患者（122名男性和19名女性）。中位年龄为69岁（范围28-88岁）。 120名儿童为Child-Pugh A，21名儿童为Child-PughB7。 43例患者为BCLC-B，98例患者为BCLC-C。基于非线性分析，我们证实eNOS-786 TT基因型与中位OS显着相关（8.8 vs 15.7个月，HR 1.69,95％CI 1.02-2.83 p = 0.0424），而不是其他基因型。
2在调整临床协变量（年龄，性别，病因，BCLC分期，血清α-FP水平，MELD评分）后，多变量分析证实eNOS-786和BCLC分期是预测OS的独立预后因素（TT vs TC + CC; HR：2.39,95 ％CI 1.14-5.03 p = 0.0211; C vs B; 2.23,95％CI1.44-4.77 p = 0.039）。结论：本前瞻性研究证实了eNOS-786在索拉菲尼治疗的晚期HCC患者中的预后作用。临床试验信息：NCT02786342
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