2012年4月26日，美国FDA批准帕唑帕尼用于已接受过化疗的晚期软组织肉瘤（STS）患者的治疗，自此，帕唑帕尼成为首个治疗晚期STS的靶向药物，那么帕唑帕尼靶向治疗晚期STS的疗效如何呢？在一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验中评估帕唑帕尼对STS患者的安全性和有效性。试验对象为以前接受过化疗，包括蒽环类药物治疗，或不适合接受上述治疗的转移性STS患者(N = 369) 。患者随机分组，一组每次接受帕唑帕尼800 mg，每日一次，另一组接受安慰剂，每日一次。随机分组按WHO评分为0或1和先前接受系统治疗的次数(0或1与2+)进行分层。
该次试验主要观察指标为无进展生存期（PFS），其他观察指标包括总生存期（OS），客观反应率（ORR）和反应持续时间（DOR）。患者以女性居多(59%)，中位年龄55岁。72%的患者是白人，22%是亚洲人，6%是其他人种。43%的患者有平滑肌肉瘤，10%有滑膜肉瘤，47%有其他软组织肉瘤。56%的患者接受过2次或2次以上的系统治疗，44%的患者接受过0次或1次系统治疗。接受帕唑帕尼治疗的患者平均治疗时间为4.5个月，而接受安慰剂治疗的患者平均治疗时间为1.9个月。
试验结果表明，两组患者（帕唑帕尼组 VS 安慰剂组）中总体意向治疗人群（ITT）的中位PFS为4.6个月 VS 1.6个月，其中平滑肌肉瘤亚组人群的中位PFS为4.6个月 VS 1.9个月，滑膜肉瘤亚组人群的中位PFS为4.1个月 VS 0.9个月，其他软组织肉瘤亚组人群的中位PFS为4.6个月 VS 1.0个月。两组患者的ORR为4% VS 0%，帕唑帕尼组患者中位DOR为9个月。
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