爱博新(Ibrance)也可以治疗男性乳腺癌患者

　　2019年4月，FDA基于RWE批准了乳腺癌疗法Ibrance用于治疗男性乳腺癌患者，引起了不小的震动。因为以前通常监管部门批药都是基于大规模的RCT证据，这一次的批准是基于发病率非常低的男性乳腺癌RWE。在以往的常规临床研究过程中，收集到足够的支持上市的数据，需要投入很多的时间和精力。爱博新的适应症获批，FDA是接受了其在真实世界应用后收集到的疗效和安全性数据。所以我觉得这对中国的一些新药审评来说肯定是可以借鉴的。特别是对肿瘤领域，因为不同瘤种之间会有相同的病因或者相同的驱动因素，因此，一个抗肿瘤药物可能会适用很多的瘤种。

　　传统的用于药物注册审核的RCT研究是证据等级最高的，抗肿瘤药物上市后也会被逐渐的应用在超适应症之外的其他瘤种上，这就让我们有很多的机会在不同瘤种上收集到真实世界的研究数据。通过这些数据的收集，可以弥补其上市之初没有覆盖到的瘤种。因此，这应该是比较高效、快捷的途径用以支持新适应症的批准。这里最大的挑战在于如何获得高质量RWE。今后如果用RWE去支持这些新适应症的注册和上市，就要保证数据的完整性和可靠性。

　　数据质量可以有不同范畴的定义，真实世界中记录良好的数据，具有丰富的可提取信息也是高质量的数据。比如，对某疾病患者的规律随访中可以积累治疗信息，即疗效和安全性等数据。我们可以通过这些数据判断哪些治疗对患者个体更有效。影响个体化治疗的变量有很多，包括年龄、性别、疾病状态以及对于药物敏感性的基因多态性分析等。相较于入排标准更严格的RCT，这些数据在RWS中更具多样性。

　　从群体角度来说，携带多样性的数据质量更高，更有利于了解真正的适应症人群变异。对于非常罕见的疾病，每一个案例、每一次给药机会、每一次治疗都是非常宝贵的，所以我们应该尽最大的可能去获得患者给药后的数据，把这些数据收集起来，帮助我们了解患者对治疗的反应性、个体间不同的变异来源等信息。

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