目前,ITP的治疗目标是提高ITP患者的生活质量。疲劳是ITP患者最常见、最严重、最想解决的症状之一。我国ITP患者与临床医生的治疗目标总体相似,均包括减少出血、提升血小板和改善生活质量。艾曲泊帕/艾曲博帕治疗中国ITP有望实现持续疗效获益和无治疗缓解。一项在中国开展研究艾曲泊帕有效性和安全性的多中心III期的临床研究,155名慢性ITP患者随机2:1接受艾曲泊帕或安慰剂。艾曲泊帕组中位PLT在治疗后第1-2周开始升高,在治疗第4周后达>50×109/L。
艾曲泊帕治疗中国ITP患者实现持续疗效获益,长期耐受性良好。此外,艾曲泊帕具有花费低、安全、有效的特点,且用药过程中不会产生TPO抗体。另外,EXTEND事后研究结果显示,不论既往是否使用利妥昔单抗、应用艾曲泊帕治疗ITP均效果良好。基于艾曲泊帕在ITP治疗中取得的良好疗效,ITP患者能够实现停药后长期缓解呢?多项研究一致证实了艾曲泊帕治疗后,30%左右的ITP患者可获得停药后长期缓解。因此,艾曲泊帕用于治疗ITP有望实现无治疗缓解。
尽管儿童ITP患者80%可痊愈,但剩余的20%患者则可能转为慢性ITP,需长期的药物治疗。意大利多中心、回顾性研究证实:艾曲泊帕治疗儿童ITP,有效提升患者血小板计数,安全性良好。一项meta分析,纳入5篇RCT研究的最新Meta分析显示,艾曲泊帕治疗儿童ITP,显著降低出血事件发生。ITP患者疾病负担重,用药的安全性及治疗花费均影响着ITP患者的生活质量。使用艾曲波帕治疗的ITP患者,出血相关事件的发病率低于其他二线治疗的患者(p=0.038)。
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