铁过载的危害很大,会增加感染的风险,对心脏、肝脏、内分泌系统、造血系统等多个器官系统造成损伤,加速MDS向白血病的转化,所以去铁治疗,尤其对预期生存时间长的输血依赖患者而言显得尤为重要。目前主流的去铁治疗药物是去铁胺和地拉罗司(Deferasirox)。接受铁螯合治疗的患者OS显著获益。但因为依从性和可及性差,绝大多数患者未能得到有效的治疗。去铁胺价格相对低廉,但由于其半衰期短,需要长时间静脉或皮下给药,给药方式明显降低患者的依从性。而依从性是影响去铁治疗效果及患者预后的重要因素。
与去铁胺相比,地拉罗司方便性更好,患者依从性更高。EPIC是目前针对铁过载患者而设计的最大的一项前瞻性的、开放的、单组、全球多中心的临床研究,共入组341例MDS患者,3个月可平均降低血清铁蛋白372μg/L。更为重要的是,去铁治疗的获益并非仅仅体现在铁蛋白水平的降低,更可以改善患者的血液学反应、稳定并逆转患者的肝纤维化、改善心脏的射血分数以及预防心衰、心律失常等重要心脏事件的发生。我国的数据同样支持上述结论。一项入组64例AA伴输血相关性铁过载患者的单臂、多中心、前瞻性临床研究结果,证实了地拉罗司对降低患者铁蛋白水平的有效性及安全性。
我国一项以肝脏、胰腺、心脏为监测指标的前瞻性、观察性研究证实了地拉罗司使铁过载患者获得脏器功能的改善。ASH2018年会发布的TELESTO研究结果也证明,地拉罗司持续降低血清铁蛋白水平,同时将心功能损害、肝功能损害、转化为白血病等事件的风险降低36.4%。综上,地拉罗司给药方便,显著降低铁蛋白水平,保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切,是目前去铁治疗的优选方案。
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