尿路上皮癌是泌尿系统的常见肿瘤，主要是来自于膀胱、肾盂、输尿管等尿路上皮的恶性肿瘤，国内流行病学显示其发病位于前十，早期手术为主，但一旦出现转移，虽然标准以铂类为主方案的化疗有效率高，但缓解时间短，后续治疗有限，中位生存时间为12-16个月，近年来免疫治疗在尿路上皮癌二线治疗取得突破，但客观有效率为20%左右，中位PFS时间很短，仅仅免疫治疗有效的患者获益显著。因此寻找其他方式的治疗，尤其重要。
HER2阳性的尿路上皮癌是尿路上皮癌的人群的重要组分。以RC48-ADC为代表的创新药将HER2靶点作为突破口，取得了可喜的疗效。RC48-ADC的C005研究是一项Ⅱ期单臂开放性研究，目标人群为HER2阳性（即HER2免疫组化3+或2+）、既往接受过至少1线治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌受试者。合格受试者接受RC48-ADC 2.0mg/kg，每2周一次，静脉滴注治疗，直至出现疾病进展、不可耐受的毒性、死亡或主动退出。研究的主要终点是客观缓解率（ORR），次要终点包括无进展生存期（PFS）、总体生存期（OS）、不良事件（AE）等。
疗效结果显示：整体人群（N=43）的确认客观缓解率为51.2%（22/43），疾病控制率为90.7%（39/43）。客观缓解率较高的亚组人群为：HER2高表达受试者（53.3%），肝转移受试者（60.0%），既往接受过PD1/PDL1类治疗的受试者（62.5%）既往仅接受过1线治疗的受试者（54.8%）。生存结果显示：中位PFS为6.9个月（95%置信区间：4.2，7.8）。安全性结果显示：最常见的不良反应为：感觉减退、脱发和白细胞计数减少（均为55.8%），最常见的3/4级不良反应为感觉减退（16.3%）和中性粒细胞减少（14.0%），其他3/4级不良反应均不超过1例（2.3%）。
晚期尿路上皮癌虽然近些年来PD-1/L1抑制剂为代表的免疫治疗取得突破，但免疫治疗的有效率20%左右，仅能部分患者获益显著，因此需要寻找更好的治疗。而靶向治疗一直是突破的方案，2019年4月美国FDA批准了泛FGFR突变抑制剂用于晚期尿路上皮癌合并FGFR突变患者的治疗，而膀胱癌是仅次于乳腺癌、胃癌HER2突变高发的瘤种，既往曾开展过针对HER2靶向治疗的研究未能取得成功。
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