利妥昔单抗(rituximab,RTX) 是一种特异性针对B 细胞表面CD20 抗原的嵌合单抗。传统的免疫抑制剂副作用明显,有可能治疗失败,且治疗时间长。近年来利妥昔单抗或利妥昔单抗联合其他免疫抑制剂常用于治疗重症肌无力(MG)——,特别是难治性或伴发有其他自身免疫性疾病的患者,但是应用于儿童并不多见。目前儿童推荐剂量为每周注射1 次(375 mg /m2),连续4 周,4~10 个月后可重复使用。Tandan R 等总结了169 例接受利妥昔单抗治疗的MG 患者( 其中包括30 例儿童期发病患者)。
结果表明30%的AChR抗体患者和72%的MuSK 抗体患者临床症状得到缓解,26%的AChR 抗体患者和82%的MuSK 抗体患者在治疗后抗体滴度降低,证实利妥昔单抗在MG 治疗中的有效性,特别是对MuSK 抗体阳性的患者。该研究中,有86%应用利妥昔单抗的MG 患者无不良反应,14%出现粒细胞缺乏症、肺炎、呼吸困难、心肌梗塞等。此外,相对于成人患者,儿童MG 患者病程更长,接受胸腺切除术及免疫治疗的比例更高。
Koul R等报道了1 例最初累及眼肌,后逐渐加重累及至呼吸肌,表现为肌无力危象的4 岁MG 患者,先后经糖皮质激素、硫唑嘌呤、免疫球蛋白和血浆置换后均无明显好转,以气管插管维持呼吸,予以利妥昔单抗治疗后48 h 内即成功拔管,监测病情9 个月未再复发,获得了迅速及持续的缓解,没有明显的不良反应发生。在我国,OMG 患者中50%~ 70%可能发展为全身型MG,国内儿童MG 以OMG 为主,治疗的基本目标是缓解眼部症状、阻止或延缓向全身型MG 转化。
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