之前有研究显示，免疫检查点抑制剂单药或联合免疫治疗肉瘤显示出一定的抗肿瘤活性。基于此，有研究评估阿西替尼联合帕博利珠单抗治疗晚期肉瘤患者的疗效。该单臂、II期研究入组了年龄为16岁或以上、组织学确诊的晚期或转移性肉瘤，包括肺泡软组织肉瘤（ASPS）。前 5 名患者入组先导队列，连续接受阿西替尼，5mg，bid口服联合帕博利珠单抗200mg，d8，之后每3周使用1次最长2年。之后的患者接受阿西替尼递增剂量 2-10 mg+固定剂量帕博利珠单抗。主要研究终点为3个月的无进展生存；次要终点包括治疗相关的不良事件、客观缓解率、临床获益率，至疾病进展时间和总生存率。
2016年4月19日至2018年2月7日，该研究共入组36例患者，其中33例（92%）接受了药物治疗（意向治疗人群和安全人群），其中12名（36％）患有ASPS。中位随访时间为14.7个月。所有可评估患者的3个月PFS率为65.6％（95％CI 46·6-79·3），中位PFS为4.7个月 。6个月和12个月的PFS率分别为46.9%和27.5%。33例患者中位OS为18.7个月，1年生存率为72%。对于ASPS患者，3个月PFS率为72.7％。大多数取得缓解的患者为ASPS患者，11例可评估疗效的ASPS患者中，6例取得部分缓解（54.5%），2例（18%）获得疾病稳定，因此临床获益率为72.7%（n=8）。
ASPS患者部分缓解的中位时间为25.1周（IQR 12.7-34.3）。阿西替尼联合帕博利珠单抗的毒性特征与既往临床试验中两个药物作为单药使用时的安全性一致。最常见的3-4级治疗相关不良事件包括高血压（33例患者中有5例，15％），自身免疫毒性（5例，15％），恶心或呕吐（2例，6％）和癫痫发作（2例，6％）。 7例（21％）患者出现严重的治疗相关不良事件，包括自身免疫性结肠炎，转氨酶升高，气胸，咯血，癫痫发作和高甘油三酯血症。没有与治疗相关的死亡。
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