颅内室管膜瘤在儿童中最常见，在成人中很少出现。大约60％的室管膜瘤起源于幕下，40％起源于幕上。关于成人颅内室管膜瘤的治疗策略，目前仍缺乏前瞻性或随机研究，回顾性研究也很少。已有小样本研究和病例报告证明替莫唑胺（Temoside）对于颅内和脊髓室管膜瘤皆有治疗反应。本研究旨在评估替莫唑胺作为复发颅内室管膜瘤挽救性化疗的有效性及其与MGMT启动子甲基化状态的相关性。
收集1999年至2011年接受替莫唑胺化疗的20例管膜瘤患者，2例排除入组（临床或MRI信息不完整），最终18例符合本研究要求纳入分析。治疗方案：替莫唑胺 5/28方案，以150-200mg / m 2的剂量给药d1-5。允许同时使用抗癫痫或类固醇药物来控制癫痫发作和神经症状。结果中位PFS为9.69个月。6,12和18个月的PFS分别为66.67％，50％和38.89％。5年和10年PFS为11.11％。CR患者的PFS为153个月，而3例PR患者的PFS分别为9,60和113个月。7例SD患者PFS为6~56个月。一名SD患者在56个月后肿瘤仍未进展。7例PD患者PFS为1~5个月。
毒性反应：7例患者发生白细胞减少症，6例患者发生血小板减少症，所有患者均未发生中性粒细胞减少性发热或治疗相关死亡。总之，我们的研究表明，成人复发性颅内室管膜瘤患者进行替莫唑胺化疗是有效的，无论是在肿瘤缓解还是症状改善方面都有效果；研究尚未发现MGMT甲基化状态对肿瘤缓解发挥重要作用。基于这些数据，我们建议：在临床试验或临床实践中，替莫唑胺可作为术后或放疗后仍复发的颅内室管膜瘤患者一线化疗药物。
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