近日，信达生物与南京驯鹿医疗联合开发的全人源BCMA CAR-T细胞疗法CT103A在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）方面取得了非常积极的数据。截止5月22日，11例接受CT103A治疗的可评估患者中，客观缓解率（ORR）达到了100%，其中7例完全缓解（CR），4例非常好的部分缓解（VGPR）。此外，数据还显示，CAR-T在患者体内具有很强的持久性和高扩展性。该疗法有望为R/R MM患者提供一个全新的疗法。
多发性骨髓瘤（MM）是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见血液学恶性肿瘤。近年来，尽管在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂沙利度胺衍生物和CD38靶向抗体方面取得了很大进展，但几乎所有患者最终仍会复发。因此，该领域对新药的需求仍然迫切。2017年，MM药物实现了近140亿美元的销售额，预计到2027年将达290亿美元。
BCMA是一个极其重要的B细胞生物标志物，广泛存在于MM细胞表面，是MM和其他血液系统恶性肿瘤的热门免疫治疗靶点。在连续3届ASCO年会上，BCMA都是行业瞩目的焦点。上月底，美国癌症研究所（CRI）的最新分析也显示，BCMA已成为继CD19之后第二大最受欢迎的抗癌细胞疗法靶点。
在临床治疗方面，MM的治疗目标是尽可能延长缓解时间。然而上述BCMA CAR-T疗法在缓解持久性方面依然令人失望：即使对这类疗法治疗反应最好的患者，仍会在一年左右复发。因此，持久性是BCMA CAR-T疗法需要解决的下一个重大问题。目前，对BCMA CAR-T缺乏持久性背后的生物学机制尚待解决，骨髓瘤的内在因素可能是罪魁祸首，例如骨髓瘤细胞的天然特性及所处的肿瘤微环境。
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