关于小细胞肺癌（SCLC）二线以上治疗的最佳治疗方式非常有限且存在争议。抑制VEGF信号传导通路对SCLC患者是一种不错的治疗选择。阿帕替尼是一种选择性的VEGFR-2酪氨酸激酶抑制剂，已被证明其治疗多数晚期实体瘤安全有效。本前瞻性临床研究，目的是评估单药阿帕替尼治疗既往至少两种化疗方案失败后广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的疗效和安全性。
入组患者：22例ES-SCLC患者（2016年11月至2018年8月），至少接受过两种化疗方案失败后，使用单药阿帕替尼治疗。中位年龄为56岁（从36岁到70岁不等）。给药方式：甲磺酸阿帕替尼500mg，口服，1次/天，28天/疗程，直至评估疾病进展（PD）或发生不可接受的毒性。根据毒性评价，允许每日剂量减少至425mg或250mg。主要终点：疾病无进展生存期（PFS）。次要终点：总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）和不良事件（AE）。
研究结果显示：63.6%（14/22）的患者接受阿帕替尼作为三线治疗。22.7%（5/22）和13.6%（3/22）的患者接受阿帕替尼作为四线或五线治疗。3例（13.6%）患者获得部分缓解（PR），18例（81.8%）患者疾病稳定（SD）。中位PFS为5.4月，中位OS为10.0月。阿帕替尼表现出可控的毒性特征，I-III级继发性高血压和蛋白尿是最常见的不良反应。结果表明，阿帕替尼在ES-SCLC患者的治疗中是安全有效的，并且可以作为2种及以上化疗失败后的治疗选择。
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