随着新药的广泛应用,多发性骨髓瘤患者生存期越来越长,但由于疾病不能治愈,大多数患者都会反复复发,最终难治,因此如何在现有条件下为不同复发状态下的患者选择恰当的治疗值得深入探讨。一线复发的治疗选择相对简单统一,对于免疫调节剂来那度胺耐药的患者,首先考虑蛋白酶体抑制剂为基础的治疗,特别是第二代蛋白酶体抑制剂卡非佐米或伊沙佐米为基础的治疗;如果一线治疗是蛋白酶体抑制剂,首先考虑以免疫调节剂如来那度胺为基础的方案,目前逐渐推荐三药为基础的方案如DRD或KRD方案治疗。
对于二线以后复发的患者,首先推荐参加临床研究,对于非欧美发达国家,由于可选药物与方案较少,还可考虑传统的化疗方案如DCEP,DT/PACE联合或不联合新药,部分患者也能缓解,生存也能延长。此外,单克隆抗体或CAR-T也可以作为治疗选择。但总体而言,目前对于二线及二线以上的治疗很难形成统一的治疗推荐。
在中国,无论是在MM还是其他肿瘤,基础研究、转化医学研究和临床研究方面与国际最先进水平均存在很大差距。目前中国指南的制定大多根据国外指南并适当结合中国国情进行修订,缺少中国自己的循证医学证据。因此,如果要缩短国内外差距,首先要了解落后的原因。原因主要有以下几方面:第一是新药可及性,多数原创新药都不在中国,所以绝大多数临床研究都是由国外发起,中国仅提供一部分患者,很难体现中国医生的价值;
第二是临床研究少,很多研究者发起的临床研究可改变治疗方案,甚至是治疗策略.而在MM领域,改变临床实践的研究很大一部分是由法国MM协作组发起并完成,该工作组建立了很好的研究模式,可对某项研究进行持续验证。相比之下,中国在这方面较为落后,未形成协作组,也没有专门针对临床研究的政府基金及药企的支持,同时缺乏组织开展多中心临床研究的培训,医生的意识和经验均不足;第三是科技评价体制存在问题,多中心合作受到阻碍。
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