对于急性髓系白血病,欧美国家都已经采用了CAR-T和免疫治疗,CAR-T联合免疫抑制剂可以获得很好的疗效。但是在中国,虽然现在正在进行临床试验,但是目前没有一个用于AML的靶向药物在中国上市。尽管中国医学科学院血液病医院王建祥教授牵头的CAR-T临床研究正在进行,但还没有国外发展的那么成熟。现在国外可以给患者提供普通型、工厂化、个体化、安全化、质量化的CAR-T治疗。
所以,在髓系白血病方面,中国在靶向治疗、新药治疗、联合治疗和免疫治疗上落后于欧美国家。在急性淋巴细胞白血病方面,虽然治疗方案都是一样的,但是中国没有针对复发难治性急淋的药物。在美国,单抗、双抗、ADC、CAR-T都已经被批准用于复发难治性ALL,但中国却没有一个药物被批准。ADC、CD3/CD19/CD22双单抗都已经用于复发难治性ALL并且获得非常好的疗效,单药治疗CR率可达38%。在慢性髓细胞白血病方面,欧美国家有一至四代的酪氨酸激酶(TKI)抑制剂,而中国第三代TKI抑制剂正在进行临床试验。另外,欧美国家在慢性髓细胞白血病的联合用药、免疫治疗、长效干扰素等方面的研究成果也很多。
在多发性骨髓瘤方面,虽然中国已经批准了较新的药物,例如来那度胺、硼替佐米,但是抗CD38单克隆抗体daratumab (dara)还没有批准上市。本次EHA大会上的报告:用四药联合(dara+来那度胺+硼替佐米+地塞米松)治疗多发性骨髓瘤,ORR可达80%以上,CR率接近58%,而且MRD阴性率可以达到60%。多发性骨髓瘤中位总生存期过去只有18个月,但到今年已经增加到了8.6年。现在多发性骨髓瘤复发后,用BCMA-CAR-T治疗可以使晚期的复发难治多发性骨髓瘤再获得缓解,然后再进入新药治疗或移植桥接治疗。
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