在VHL病的多种临床表现中，帕唑帕尼治疗的疗效明显，肾细胞癌和胰腺病变显着缩小，血管母细胞瘤稳定。VHL病是一种常染色体显性疾病,具有多种器官的临床表现，包括透明细胞肾细胞癌、视网膜、小脑和脊髓血管母细胞瘤、嗜铬细胞瘤、胰腺浆液性囊腺瘤和胰腺神经内分泌瘤。我们这次研究的目的是评估帕唑帕尼（Pazopanib）在VHL病患者中的疗效和安全性。
在这项非随机，单中心，开放性的2期试验中，具有VHL病临床表现的成年患者来自德克萨斯大学安德森癌症中心并接受帕唑帕尼（每日口服800毫克）治疗24周，如果患者和治疗医师同意的话，可以选择继续治疗。研究的主要终点是测量每个方案人群中出现客观缓解和安全性的患者比例。 测量每位患者和每种病变类型的客观缓解。 在基线和整个研究中每12周进行影像评估。通过连续监测和贝叶斯设计评估疗效和安全性。
结果：在2012年1月18日至2016年8月10日期间，筛选出了37位经过基因证实或者与VHL疾病临床特征相符合的患者，其中31名符合条件的患者接受了帕唑帕尼治疗。达到客观缓解的患者比例为42％（31名患者中的13名）。分别在59个肾细胞癌中的31个（52％）、17个胰腺病变中的9个（53％）和49个CNS血管母细胞瘤中的2个（4％）观察到了病变部位的缓解。31例患者中有7例（23％）在24周的治疗后选择继续接受治疗；31例患者中有4例（13％）因3级或4级转氨酶升高而退出研究，3名（10％）因为不能耐受期间并发的多种1-2级毒副作用而停止了研究治疗。治疗相关的严重不良事件包括阑尾炎和胃炎各一例，一例患者发生致命的中枢神经系统出血。研究表明，帕唑帕尼与VHL病的初始疗效有关，其副作用与先前试验中观察到的一致。对于有VHL病和进展病变的患者，帕唑帕尼可被视为一种治疗的选择，或者减小不可切除病变的大小。
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