2019年1月14日，美国FDA正式批准卡博替尼（Cabozantinib）用于晚期肝癌患者的二线治疗。至此，晚期肝癌获批的一线药物包括索拉非尼和乐伐替尼，二线药物包括瑞戈非尼、opdivo、keytruda、卡博替尼。此次获批基于临床试验CELESTIAL ，这是一项随机(2:1)、双盲、安慰剂对照、多中心的临床试验，试验对象是曾接受索拉非尼治疗且Child Pugh A级的肝细胞癌患者。患者随机分组至卡博替尼组（N=470,60mg,QD）和安慰剂组(N=237)。研究的主要终点是OS，次要终点是PFS和ORR，每8周进行一次肿瘤评估。
试验共入组707名患者，年龄中位数为64岁(22至86岁)，82%为男性，56%为白人，34%为亚洲人。基线ECOG评分为0(53%)或1(47%)。发生HCC的病因为HBV占38%，HCV占21%，40%的病因是HBV或HCV以外的原因。78%的患者存在血管浸润或肝外转移，41%的患者甲胎蛋白(AFP)水平≥400 mcg/L。所有患者均既往接受索拉非尼治疗，27%的患者既往接受过两种系统治疗方案。
试验结果表明，两组患者的中位OS为10.2个月 VS 8.0个月，两组患者的中位PFS为5.2个月VS 1.9个月，两组的ORR为4% VS 0.4%。临床试验中，62%的患者下调了剂量，33%的患者将剂量调整至20mg每天。导致卡博替尼剂量下调最常见的不良反应是：PPE、腹泻、疲乏、高血压、AST升高。84%患者因为不良反应中断了治疗，16%的患者因为不良反应永久停药。导致永久停药最常见的不良反应是：PPE(2%)、疲劳(2%)、食欲下降(1%)、腹泻(1%)、恶心(1%)。
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