通过引入新的药物,包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和单克隆抗体,多发性骨髓瘤的治疗方法已经明显改变。与常规化疗相比,这些方法更有效,耐受性也更好,临床实践中采用它们可提高患者生存率。此外,更好地理解疾病的生物学特征,诊断标准的改进,更敏感、更特异的判断疾病预后的工具开发,已经帮助我们取得了更好的结果。治疗年轻患者现在可以根据患者和疾病的特征来个体化治疗,加强对反应的监测,使用高敏感技术来评估疾病残留。
多发性骨髓瘤(MM)是一种浆细胞疾病。过去的15年里,MM的治疗方法以前所未有的步伐发展,在此期间美国食品药品监督局批准了超过22种药物。MM平均年龄70岁,37%在65岁以下,30岁之前发生MM的很少。因此,相当大比例的患者是“年轻患者”,对这部分患者,最佳治疗策略的问题尤其重要,其目标是改善长期疗效,同时尽量减少治疗相关毒性的影响。
MM仍不可治愈,病史中总是反复缓解和复发。随着新的药物出现,尽管整体生存期(OS)明显提高,考虑到急性、延迟毒性、有效的药物选择和生活质量很重要。事实上,随着包括蛋白酶体抑制剂(PIs)在内的新型药物的广泛使用,如硼替佐米、伊沙佐米和卡非佐米,以及免疫调节药物(IMIDs)沙利度胺、来那度胺和泊马度胺,OS已经从3年提高到7-10年及以上。单克隆抗体的发展显著扩充了治疗性药物,缓解的深度和持续时间也进一步改善。
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