靶向治疗,就是针对肿瘤发生发展过程中的关键通路,发挥抗肿瘤作用的治疗方式。回顾肝癌领域近十多年来的发展历史,索拉非尼(Sorafenib)曾给肝癌患者带来了巨大福音,该药物一方面能够阻止肿瘤生长所需要的新生血管,另一方面可以通过主要靶点靶向作用于癌细胞生长的蛋白质。不论是奠定索拉非尼进展期肝癌靶向治疗的SHARP研究、在东方人群开展的Oriental研究以及相关的荟萃分析,均证实了索拉非尼对晚期肝癌具有明确的生存获益。
循证证据显示,不论是哪个国家地区、什么肝病背景的晚期肝癌患者,使用索拉非尼进行一线治疗的晚期肝癌患者,中位总生存期(OS)达10.7个月,使肝癌患者的死亡风险降低31%并且安全性较好。基于此,2007年索拉非尼在美国食品与药物管理局(FDA)获批上市[2],被用于晚期肝癌的一线治疗。同时有更多研究证据显示,靶向治疗越早使用,越能够为中、晚期患者带来获益。
并且随着治疗理念的不断提升与药物应用的不断成熟,目前不只是中晚期肝癌患者,而对于早期肝癌患者当中具有较高复发风险的亚组人群乃至对于肝移植术后的患者都在尝试给予积极地靶向药物治疗,以期更好地降低早期肝癌患者的复发率,从而更好地改善肝癌整体生存情况。在新近颁布的《原发性肝癌诊疗规范》及《中国临床肿瘤学会(CSCO)原发性肝癌诊疗指南》中,同样在这些经典临床研究数据高级别证据的支持下和长时间临床用药经验的积累中,索拉非尼(Sorafenib)继续被推荐为肝癌患者靶向治疗的一线药物。
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