今日，FDA宣布，加速批准Karyopharm Therapeutics公司开发的Xpovio（selinexor）上市，与地塞米松（dexamethasone）联用，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。这些患者已经接受过至少4种前期疗法，而且对多种疗法产生抗性，包括至少两种蛋白酶体抑制剂，至少两种免疫调节剂和一种抗CD38单抗疗法。他们代表着最为难治的多发性骨髓瘤患者群。这一批准也为Xpovio一波三折的审评历程画上了圆满的句号。
多发性骨髓瘤是由于骨髓中的浆细胞癌变而导致的血液癌症。异常浆细胞在骨髓中聚集，在身体多处骨骼产生肿瘤。这些细胞不但不能行使正常功能，它们产生的抗体还会导致骨髓无法生成健康的血细胞。虽然目前对多发性骨髓瘤有多种疗法，然而有很多患者仍然会对所有获批疗法都产生抗性，他们迫切需要使用创新机制来控制肿瘤的疗法。
Karyopharm公司开发的Xpovio是一种口服的选择性核输出抑制剂，与核输出蛋白（nuclear export protein）XPO1结合并且抑制它的功能，这会导致肿瘤抑制蛋白在细胞核中积累。肿瘤抑制蛋白的积累会重新启动或增强它们的肿瘤抑制功能，在引发肿瘤细胞的特异性凋亡的同时，对正常细胞不会产生严重影响。
这一批准是基于Xpovio与地塞米松联用，治疗83名复发/难治性多发性骨髓瘤患者的疗效结果。在这些高度难治的患者中，组合疗法达到25.3%的总缓解率，缓解持续时间为3.8个月。
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